（人民日报健康客户端记者 高瑞瑞）“近20年，多发性骨髓瘤的治疗取得快速发展，这与其治疗药物研发的快速进展离不开关系。过去一年，中国自主研发（同时也是全球首个）的全人源靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T 细胞（CAR-T）获批，我院在真实世界临床应用中，已经治疗的20多例患者总体有效率接近100%。”

2024年6月30日，距离我国首个靶向BCMA CAR-T(伊基奥仑赛注射液)，也是全球首款全人源靶向BCMA CAR-T治疗药物获批上市整整一年，时隔一年，患者接受治疗的效果如何？中国医学科学院血液病医院淋巴瘤诊疗中心主任邱录贵教授接受人民日报健康客户端记者专访。

中国医学科学院血液病医院邱录贵教授正在为患者查看病历。受访者供图

“多发性骨髓瘤起病徐缓，早期无明显症状，容易被误诊。目前为止，患者一旦确诊，绝大部分会经过一次或者多次复发以后进入难治状态，是一种不可治愈的疾病。”中国医学科学院血液病医院淋巴瘤诊疗中心主任邱录贵教授告诉人民日报健康客户端记者。

邱录贵教授向记者介绍，目前治疗多发性骨髓瘤的药物分为三类：第一类药物是免疫调节剂；第二类药物是蛋白酶体抑制剂；第三类药物CD38单抗。这些药物的适应症从复发难治逐渐向一线治疗推进，让多发性骨髓瘤从既往中位生存三年左右的致死性疾病，成为经过多药联合系统性治疗后，中位生存可达10年甚至更长时间的相对可控的恶性血液肿瘤。

CAR-T细胞疗法是治疗恶性血液肿瘤的热点技术，全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。中国自主研发的全人源靶向B细胞成熟抗原（BCMA）CAR-T药品（伊基奥仑赛注射液），则是为那些经历了以上传统治疗手段，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，但病情依旧复发或难以控制的多发性骨髓瘤患者研发的。

让邱录贵教授印象深刻的是一位70岁的患者，“当时患者的体能状态非常虚弱，在此之前，他已经接受了能够选择的任何治疗方式，包括两种免疫调节剂、两种蛋白酶体抑制剂、CD38单抗和强化疗方案，的确没有其他药物可治。”邱录贵教授向记者回忆道，但是患者求生的欲望还是很强烈，看着他的急切的眼神我们不能无动于衷。

“为此，我们在和患者确认之后，决定为患者进行全人源靶向B细胞成熟抗原（BCMA）CAR-T伊基奥仑赛治疗。治疗后一个月第一次评估患者就达到了完全缓解。截至目前，患者仍然处于完全缓解状态中。”邱录贵教授说。

“现在在真实世界中，我们已经治疗的20多例患者，患者总体有效率接近100%。但是由于药物价格昂贵且未纳入医保，所以如何让药物可及是需要解决的问题。”邱录贵教授告诉人民日报健康客户端记者，目前有两个方法，一是通过商业保险来满足一部分经济条件欠佳的患者使用CAR-T的需求；二是通过参与CAR-T临床研究，来满足部分符合研究入组条件的患者需求。

“另外，我国首个治疗多发性骨髓瘤的CAR-T治疗药品获批后，这一年的时间里，除了国内患者，来自欧洲、亚太、非洲等多个国家的海外患者也来到国内进行CAR-T治疗。基于动态预后分层驱动的整体治疗将是我国和全球多发性骨髓瘤患者未来治愈的出路。”邱录贵教授说。


                                        
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